基因疗法在过去十年从多次挫折走向临床成熟,AAV载体传递、RNA疗法(ASO/siRNA)和最新的CRISPR体内编辑形成三大技术路线,多种罕见病已获批治疗方案。
百岁老人研究揭示了长寿的遗传基础:特定基因变体(如APOE ε2、FOXO3A多态性)与长寿显著相关,但基因只解释了长寿的约25%,生活方式和环境同样关键。
合成生物学将细胞视为可编程的"生物计算机",通过设计和重新布线生物分子回路,正在创造抗疟疾药物、蜘蛛丝材料、细胞肉和生物燃料——以及对应的生物安全挑战。
2023年CRISPR疗法首次获得FDA批准,用于治疗镰刀细胞病,这标志着基因编辑从实验室走向临床的历史性时刻;体内CRISPR编辑和碱基编辑技术正在开拓更广阔的应用前景。