新药研发（Drug Discovery & Development）是目前AI在医疗健康领域商业应用进展最快的方向之一。传统新药研发的时间和成本问题是行业公认的挑战：从靶点发现到新药上市，通常需要10-15年、10-20亿美元的投入，且失败率极高（约90%进入临床的候选分子最终无法获批）。AI为降低这一失败率、缩短周期提供了新工具。
## AI在药物研发各阶段的应用
**靶点发现与验证**：AI通过分析大规模基因组学、蛋白质组学和疾病数据，识别可能的疾病相关靶点（Druggable Target）。典型工具：Benchling、BioNTech的iNeST平台。挑战：靶点的生物学验证仍需大量实验工作，AI的预测需要湿实验室的支撑。
**分子设计（De Novo Drug Design）**：生成式AI模型（如图神经网络、扩散模型）可以从零生成具有特定性质（结合活性、选择性、成药性）的分子。典型公司：英矽智能（Insilico Medicine）的Pharma.AI平台、Schrödinger（薛定谔）、Recursion Pharmaceuticals。2023年，Insilico的AI生成的特发性肺纤维化（IPF）候选分子INS018_055进入临床II期，是AI生成分子从零到临床的重要里程碑。
**ADMET性质预测**：药物候选分子需要满足吸收（Absorption）、分布（Distribution）、代谢（Metabolism）、排泄（Excretion）和毒性（Toxicity）等多项性质要求。传统ADMET测试依赖动物实验，耗时费力；AI模型可以在计算机上预测这些性质，大幅减少早期筛选的实验量。
**蛋白质结构预测（AlphaFold的影响）**：DeepMind 的 AlphaFold 2（2021）和 AlphaFold 3（2024）实现了对人类几乎所有蛋白质三维结构的准确预测，彻底改变了结构生物学领域，直接加速了基于结构的药物设计（Structure-Based Drug Design，SBDD）。AlphaFold数据库已向全球开放，成为药物研发的基础设施。
**临床试验优化**：AI被用于优化临床试验的患者招募（通过EMR数据识别符合入组标准的患者）、生物标志物识别（精确筛选最可能受益的患者群）和临床试验设计（自适应设计）。
## 代表性AI药物研发公司
| 公司 | 国家 | 核心技术 | 进展 |
|——|——|———|——|
| Insilico Medicine（英矽智能）| 中国/美国 | 生成式AI全流程 | 2个分子进入临床 |
| Recursion Pharmaceuticals | 美国 | 细胞图像表型筛选 | 多管线临床阶段 |
| Schrödinger | 美国 | 物理为基础的计算药化 | 多合作项目 |
| XtalPi（晶泰科技） | 中国 | 晶型预测+分子设计 | 已上市 |
| Exscientia | 英国 | AI优先药物设计 | 多管线 |
| Generate:Biomedicines | 美国 | 蛋白质生成AI | 早期管线 |
## 现实的期望管理
AI药物研发目前仍处于早期验证阶段。进入临床试验不等于最终成功——绝大多数候选分子仍会在临床阶段失败。AI的贡献更多体现在：减少早期筛选的时间和成本、帮助找到更优质的起点分子、以及在部分特定任务上（如ADMET预测、晶体结构分析）提供明确的效率提升。
参见[AI与医疗行业](https://sunqi.org/ai-medical-diagnosis-tools-zh/)；[AlphaFold数据库](https://alphafold.ebi.ac.uk/)；[Insilico Medicine官网](https://insilico.com)。
